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肾病新药要害III期研讨未达首要结尾仍方案申报上市


  5月1日,Travere Therapeutics发布了两层内皮素血管严重素受体拮抗剂 (DEARA)sparsentan用来治疗局灶节段性肾小球硬化(FSGS)的要害III期DUPLEX研讨的首要效果成果。

  不过该研讨的非必须结尾和要害探究性结尾对sparsentan有利,治疗 108周后,sparsentan组蛋白尿较基线%。为期两年的剖析依据成果得出,spars entan耐受性杰出,安全性与厄贝沙坦适当。

  尽管该研讨未到达首要临床结尾,不过该公司依然表明将与监督管理的组织协作,探究sparsentan在美国申报弥补新药请求(sNDA)的潜在途径。该公司还方案与其协作伙伴CSL Vifor一 起,与欧洲药品管理局(EMA)协作,以确认随后对sparsentan治疗FSGS的有条件上市答应(CMA)进行改变的可能性。

  FSGS是一种稀有的肾脏疾病(RKD),其特征是肾脏进行性瘢痕构成,导致蛋白尿和肾功能敏捷下降。FSGS是肾衰竭的主 要原因,现在还没有药物被同意用来治疗这种疾病。据估计,在美国有超越4万名FSGS患者,在欧洲也有相似的流行病学数据。

  sparsentan已于本年2月17日获FDA加快同意上市,用来治疗IgA肾病,成为了该疾病范畴的首个非免疫抑制疗法(详见:)。

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